Gesundheit

Klinischen Studie verbessert die Behandlung von genetisch bedingten Rachitis

Eine neue Studie zeigt ein Medikament entwickelt in Zusammenarbeit mit den Ermittlern an der Indiana University School of Medicine, die Symptome zu lindern einer seltenen Muskel-Skelett-Zustand ist deutlich effektiver als herkömmliche Therapien. Die Ergebnisse sind veröffentlicht in der Lancet.

X-linked hypophosphatemia, oder XLH, ist eine Phosphat-wasting disease, die Ursachen der Rachitis und Osteomalazie, oder Erweichung der Knochen, und kann dazu führen, Kleinwuchs, krumme Beine, zahn-ABSZESSE und Knochen Schmerzen. Diese seltene, genetische Krankheit betrifft etwa 1 von 20.000 Menschen.

Forscher rekrutierten 61 Kinder im Alter zwischen 1 und 12 an 16 Zentren auf der ganzen Welt, einschließlich den USA, Kanada, dem Vereinigten Königreich, Schweden, Australien, Japan und Korea. Die Kinder wurden zufällig zugewiesen erhalten Burosumab, eine zwei-Einspritzung, die wurde genehmigt von der Food and Drug Administration im April 2018, oder konventionelle Therapien, die orale Phosphat-und aktiven vitamin-D-mehrmals am Tag. Der primäre Endpunkt war eine Verbesserung bei der Rachitis auf X-Strahlen, wie erzielte durch Radiologen, die noch nicht wussten, welcher Behandlungsgruppe die Teilnehmer war.

Die Kinder wurden beobachtet, für 64 Wochen und 40 Wochen nach der Behandlung fanden die Forscher 72 Prozent der Kinder erhalten, die Burosumab beachtliche Heilung von Rachitis, während nur 6 Prozent von denen, die in der konventionellen Therapie Gruppe sah erhebliche Heilung. Burosumab führte auch zu grösseren Verbesserungen in der Bein Missbildungen, Wachstum, zurückgelegte Distanz im 6-Minuten-test und serum-Phosphor und aktiven vitamin-D-Spiegel.

„Dies ist die erste Studie zum Vergleich von Burosumab Kopf-an-Kopf-Rennen mit der konventionellen Therapie“, sagt der Studienleiter Erik Imel, MD, außerordentlicher professor von Medizin an der IU School of Medicine. „Wir wissen jetzt, das Ausmaß des Vorteils von Burosumab über die vor-Ansatz mit einer konventionellen Therapie. Diese information ist wichtig für ärzte, um die Behandlung Entscheidungen für Patienten mit XLH.“

Die Forscher planen, weiter zu studieren, die die langfristigen Effekte von Burosumab, einschließlich der Wirkung der Behandlung von Kindern hat auf die Höhe Ergebnisse wie ein Erwachsener und ob diese Behandlung verringert die Notwendigkeit von Operationen zu korrigieren krummen Beinen.

Burosumab blockiert ein protein namens Fibroblasten-Wachstumsfaktor-23 wurde ursprünglich entdeckt von Forschern an der Indiana University School of Medicine. Burosumab wird vermarktet von Ultragenyx Pharma, Inc. in Zusammenarbeit mit Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. und Ihrer europäischen Tochtergesellschaft Kyowa Kirin International PLC, die unter dem Markennamen Crysvita.