Gesundheit

Experimentelles Medikament gefunden, die zur Verbesserung der Symptome von generalisierten myasthenia gravis

Argenx, einem belgischen Droge maker, vor kurzem angekündigt, eine erfolgreiche phase-3-ADAPT-Studie mit dem experimentellen Medikament, efgartigimod. Das Unternehmen plant, sucht die US-Zulassung des Medikaments durch die Ende des Jahres als eine potenzielle neue Therapie für Patienten mit einer generalisierten myasthenia gravis (gMG), eine seltene und chronische Autoimmunerkrankung, bei der die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln gestört ist, verursacht lähmende Muskelschwäche.

Efgartigimod ist ein Antikörper-fragment, der an den neonatalen Fc-rezeptor, was zu einer Reduzierung von krankheitserregenden immunglobulin-G-Antikörper.

„Die efgartigimod Daten zeigten, schnelle und robuste Reaktionen bei Menschen mit gMG, sowie ein günstiges verträglichkeitsprofil,“ sagte James F. Howard, Jr, MD, professor von Neurologie und principal investigator für die ADAPT-Studie. „Patienten mit dieser verheerenden Krankheit erleben können chronische und potenziell lebensbedrohliche Muskelschwäche, die hat einen großen Einfluss auf Ihre Lebensqualität, und mehr Optionen für die Behandlung erforderlich sind. Diese Daten sind sehr ermutigend, da Sie zeigen efgartigimod hat das Potenzial, um eine sinnvolle Auswirkungen auf die Aktivitäten des täglichen Lebens, und wir sind hoffnungsvoll, Sie führen zu einer neuen Behandlung für die gMG-community.“

„Mit dem ADAPT-Studie, die wir zu bewerten efgartigimod die Fähigkeit, neu zu definieren, die Behandlung Paradigma für die Menschen, die mit dem gMG. Die Daten zeigten, dass efgartigimod fuhren tief und schnell Antworten, auch bei einem Teil der Patienten, die erreicht eine minimale oder gar keine Symptome nach der Behandlung. Darüber hinaus sahen wir Antworten, dass dauerte über acht oder 12 Wochen, die Unterstützung unserer Pläne für eine individualisierte Dosierung Zeitpläne Zweck-fit, um die Variabilität im Krankheitsverlauf, dass gMG Patienten erleben“, kommentierte Wim Parys, M. D., Chief Medical Officer von Argenx. „Basierend auf diesen Daten, die wir übermitteln wollen ein BLA für efgartigimod der FDA vor Ende des Jahres, die uns einen Schritt näher an möglicherweise macht efgartigimod Patienten in 2021. ANZUPASSEN ist auch die erste zulassungsrelevanten Studie von efgartigimod und diese Daten weiter, die unser Vertrauen in seine große Gelegenheit, in anderen schwerer, IgG-vermittelten Autoimmunerkrankungen.“

Highlights der topline-Daten ANZUPASSEN

  • 67,7% der Acetylcholin-rezeptor-Antikörper-positiv (AChR-Ab ) Patienten, die mit efgartigimod erreicht den primären Endpunkt im Vergleich mit 29.7% unter placebo (p<0.0001).
  • 63.1% der AChR-Ab Patienten reagierten auf efgartigimod im Vergleich mit 14.1% auf placebo auf die Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) – score (p<0.0001); responder, definiert als mindestens eine drei-Punkt-Verbesserung auf der QMG-score für mindestens vier aufeinander folgende Wochen.
  • 40.0% der efgartigimod-behandelt AChR-Ab Patienten erreichten minimal-symptom-Ausdruck definiert, die als Myasthenia Gravis Aktivitäten des Täglichen Lebens erreicht souverän von 0 (symptom frei) oder 1, im Vergleich zu 11.1% mit placebo behandelten.
  • Efgartigimod war gut verträglich und das Sicherheitsprofil war vergleichbar zu placebo.