Gesundheit

Gen-Therapie Ziele der inneren Netzhaut, die zur Bekämpfung von Blindheit

Gen-Therapie für die innere Netzhaut verhindert Blindheit in einem Maus-Modell der neuro-degenerative Erkrankung, die CLN3 Batten-Krankheit. Adeno-assoziierte virale (AAV)-vermittelte expression des humanen CLN3-Gens führte zu einer signifikanten überleben der bipolaren Zellen und vor-serviert retinale Funktion, wie berichtet, in der peer-reviewed Zeitschrift Human Gene Therapy.

Batten-Krankheit ist eine Gruppe von tödlichen, erblich bedingte lysosomale Speicher-Erkrankungen, die überwiegend Kinder betreffen. Die häufigste form ist CLN3-Krankheit, für die es keine Heilung. Degeneration der Netzhaut und daraus resultierende Verlust der Sehkraft ist eines der Symptome.

Robin Ali, UCL Institute of Ophthalmology, London, und Co-Autor der Zustand, „Bipolar-Zell-spezifischen expression von humanen CLN3 rettet das retinale Phänotyp von Cln3-defizienten Mäusen.“ Sie zeigen, dass das Cln3-defizienten Mäusen leiden unter einem Rückgang in der inneren Netzhaut-Funktion, die aus dem Tod der Stange bipolaren Zellen.