Wissenschaftler haben entwickelt eine neue gen-Therapie-Ansatz bietet ein enormes Potenzial für einen Tag die Behandlung einer Augenkrankheit, die Blindheit zur Folge und betrifft Tausende von Menschen auf der ganzen Welt.
Forscher vom Trinity College Dublin und University College London (UCL) zusammengetan, um bündeln Ihr know-how in der Genetik, Virologie und Augenheilkunde, zu Beginn der Reise hin zu einer neuen Behandlung für eine Gruppe von Augenkrankheiten bezeichnet, die als retinitis pigmentosa (RP). Ihre spannende Ergebnisse heute veröffentlicht werden in führende Zeitschrift Stem Cell Reports.
RP ist eine Gruppe von seltenen, genetischen Erkrankungen, bei denen ein Ausfall und Verlust von Zellen in der Netzhaut, die das lichtempfindliche Gewebe, die Linien der Rückseite des Auges. Gemeinsame frühen Stadium Symptome sind Schwierigkeiten beim sehen in der Nacht und ein Verlust der Seite (peripheren) vision, mit Blindheit oft die Entwicklung in der Zeit.
Wissenschaftler haben seit einiger Zeit bekannt, dass Mutationen im gen ‚RP2‘, die verantwortlich ist für die Herstellung eines proteins essentiell für die normale vision, die im Zusammenhang mit RP Krankheiten. Allerdings gibt es derzeit keine Therapien zur Behandlung von Menschen mit einer Reihe von RP-Erkrankungen.
Die Zusammenarbeit team, hinter dem aufregende neue Forschung verwendet eine modifizierte common-virus zu liefern, eine normale, funktionierende Kopie der RP2-gen in „mini Netzhaut“, die wurde entwickelt, der aus Stammzellen und in dem sich die defekte version des Gens. Die „mini Netzhaut“ entwickelt, in der UCL simuliert die RP2-Krankheit bei Patienten.
Die anschließende Analyse zeigte, dass diese mini Netzhaut hatte erfolgreich aufgenommen die funktionieren RP2-gen nach der viralen Lieferung und produziert das wesentliche protein zugeordnet.
Entscheidend ist, dass die behandelten mini Netzhaut zeigte sich eine signifikante Verbesserung unterstreicht, dass der Ansatz hatte Sie gerettet aus RP.
Ciara Shortall, Ph. D., Forscher in der Trinity School of Genetics and Microbiology, eine der wichtigsten Autoren der veröffentlichten Studie.
Erklären Sie die Bedeutung der Arbeit, sagte Sie:“in den letzten 30 Jahren hat es eine Menge buzz über gen-Therapien und Ihr Potenzial für die Behandlung einer Vielzahl von schwächenden Krankheiten und Störungen, aber es ist wirklich nur vor kurzem hat die Wissenschaft der überwindung der Schwierigkeiten im Zusammenhang mit derartigen Ansätzen und begonnen zu bringen, mögliche Therapien weit näher.
„Relativ gesehen ist es jetzt ziemlich einfach zu ersetzen lästig Gene mit funktionierenden Versionen mit nicht-schädliche Viren, die das, was wir hier getan hast. Und während wir noch einige Zeit und viel Arbeit Weg von einer zugelassenen Therapie ist es enorm spannend, haben begonnen, eine Reise, die eines Tages zu einer wirksamen Behandlung zu retten Augenlicht.“
Die Trinity-team, geführt von Professor Jane Farrar, nutzten Ihre expertise in Genetik und Viren die Schöpfung in den Prozess, während die UCL-team, geführt von Professor Michael Cheetham, übernahm die Führung bei der Schaffung der mini Netzhaut verwendet, um den road-test gen-Therapie.
Professor Cheetham sagte: „Es ist eine wichtige Entwicklung, dass wir nun reproduzieren, so dass viele Elemente der vererbten Krankheit mit diesen mini-Netzhaut. Es macht es uns möglich, im detail zu untersuchen, warum die Leute gehen blind und versuchen Wege zu finden, um zu verhindern, dass Blindheit. Es ist spannend, dass die gen-Therapie zu sein scheint, so effektiv für diese form der RP.“
